Der Wirkstoff PQR309 vom Schweizer Pharmaunternehmen PIQUR Therapeutics AG hat den Orphan-Drug-Status der EMA für die Behandlung des diffus grosszelligen B-Zell-Lymphoms (DLBCL) erhalten. Der Orhan-Drug-Status ist ein wichtiger Bestandteil für eine schnelle Zulassung des Wirkstoffes. Neben der Zuweisung des Orphan-Drug-Status für DLBCL durch die EMA hat PIQUR kürzlich auch von der FDA den Orphan-Drug-Status für PQR309 zur Behandlung des primären ZNS-Lymphom (PCNSL) erhalten.
PQR309 ist ein oral zu verabreichender Hemmer des PI3K/mTOR-Signalwegs, der bei 60-80 % aller menschlichen Krebserkrankungen aktiviert ist. PQR309 ist als einer der wenigen in der Lage die Blut-Hirn-Schranke zu passieren.
Derzeit laufen verschiedene klinische Phase 1 und 2 Studien mit PQR309 zu rezidivierenden oder refraktären Lymphomen (NCT02249429) und zu rezidivierendem oder refraktärem PCNSL (NCT02669511).
