Umbralisib (UKONIQ) hat von der amerikanischen Zulassungsbehörde FDA die beschleunigte Zulassung für die Behandlung erwachsener Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem Marginalzonen-Lymphom (die mindestens 1 vorherige systemische Therapielinien erhalten haben) und rezidiviertem oder refraktärem follikulärem Lymphom (die mindestens 3 vorherige systemische Therapielinien erhalten haben) erhalten.
Die Zulassung basierte auf der offenen, multizentrischen Multikohortenstudie UTX-TGR-205. Innerhalb der Studie wurden 69 Patienten mit Marginalzonen-Lymphom mit Umbralisib behandelt. Die Ansprechrate lag bei 49%, 16% der Patienten erreichten eine komplette Remission.
In einer anderen Kohorte wurden 117 Patienten mit follikulärem Lymphom mit mehr als einer vorherigen systemischen Therapien mit Umbralisib behandelt. Innerhalb dieser Gruppe lag die Ansprechrate bei 43%, aber nur 3% der Patienten erreichten eine komplette Remission.
Die häufigsten Nebenwirkungen unter der Behandlung mit Umbralisib waren erhöhtes Kreatinin, Diarrhoe-Kolitis, Fatigue, Übelkeit, Neutropenie, Transaminasenerhöhung, Muskel- und Gelenkschmerzen, Anämie, Thrombozytopenie, Infektion der oberen Atemwege, Erbrechen, Bauchschmerzen, verringerter Appetit und Hautausschlag.
Die empfohlene Dosis ist 800 mg oral einmal täglich mit einer Mahlzeit. Umbralisib (TGR-1202) ist ein PI3K-Inhibitor.
